第62届美国血液学会年会（ASH）将在2020年12月5日-8日召开。一年一届的ASH年会拥有来自近100个国家的18000多名会员，是全球血液学工作者的盛会，每年都会公布和发表世界各国的最新血液学数据，重点介绍关键主题的最新进展。因新冠肺炎疫情的原因，今年ASH会议将线上举行。

本次ASH大会共有23篇关于BCMA CAR-T的研究报道，其中有3篇来自科济生物自主研发的全人抗BCMA CAR-T细胞（CT053）临床试验的阶段性结果，包括2篇口头报道，1篇壁报交流，分别为：在中国探索性临床试验的24个月随访、北美Ib期注册临床试验、中国I期注册临床试验。这3项研究结果表明，CT053细胞在中国和北美复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中有一致的良好的耐受性，在经过多线治疗的患者观察到显著且持久的临床疗效，细胞在体内扩增良好，且未检测到抗药抗体（ADA）。CT053细胞有望成为治疗R/R MM有突破意义的产品。

具体如下：

口头报告1

1.报告题目：Two-Year Follow-up of Investigator-Initiated Phase 1 Trials of the Safety and Efficacy of Fully Human Anti-Bcma CAR-T Cells (CT053) in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma

摘 要:#132

报 告 人:Dr.Siguo Hao

分 会 场: 653. Myeloma/Amyloidosis: Therapy, excluding Transplantation: CAR-T Therapies for Myeloma: Novel Approaches and Longer-Term Follow Up Data

报告日期：Saturday, December 5, 2020

报告时间：9:30 AM-11:00 AM

频 道: Channel 10 (Virtual Meeting)

https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper140156.html

该报告为CT053治疗R/R MM患者的探索性研究24个月随访数据（NCT03716856，NCT03302403，NCT03380039）。自2017年9月起，在上海交通大学医学院附属新华医院、浙江大学附属第一医院和温州医科大学附属第一医院同期开展了CT053在R/R MM患者安全性、疗效和细胞代谢动力学的探索性临床研究，共入组30例受试者，24例接受细胞输注。截止2020年6月30日，24例受试者中位随访时间达到17.9月（1.0，25.5月），总缓解率（ORR）为89.5%，完全缓解/严格意义的完全缓解（CR/sCR）率为79.2%，仍有9例受试者持续处于CR/sCR，进入长期疗效随访阶段。中位无进展生存（mPFS）达到18.8月（95%CI：10.1-NE），中位持续缓解（mDOR）为21.8月（95CI%：9.2-NE）。CT053安全可控，耐受性良好，无≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）发生。

口头报告2

2.报告题目：Results from LUMMICAR-2: A Phase 1b/2 Study of Fully Human B-Cell Maturation Antigen-Specific CAR-T Cells (CT053) in Patients with Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma

摘要:#133

报 告 人:Dr. Shaji Kumar

分 会 场:653. Myeloma/Amyloidosis: Therapy, excluding Transplantation: CAR-T Therapies for Myeloma: Novel Approaches and Longer-Term Follow Up Data报告日期：Saturday, December 5, 2020

报告时间：9:30 AM-11:00 AM

频 道:Channel 10 (Virtual Meeting)

https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper139802.html

在北美开展的CT053的Ib期注册临床试验正在进行（LUMMICAR STUDY 2,NCT03915184）。该试验为单臂、开放、多中心研究设计，截止2020年7月28日，14例R/R MM接受了CT053细胞输注，其中8例接受1.5-1.8×108细胞，6例接受2.5×108细胞。14例受试者的耐受性良好，未发生≥3级CRS，安全性特征与中国探索性研究和同期开展的I期临床试验基本一致。前10例至少完成8周疗效随访的受试者的ORR为100％。在ASH会议上主要研究者将进一步更新临床研究结果。

壁报交流

报告题目：Results from LUMMICAR-1: A Phase 1 Study of Fully Human B-Cell Maturation Antigen-Specific CAR-T Cells (CT053) in Chinese Subjects with Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma

摘 要:#1396

报 告 人:Dr. Wenming Chen

分 会 场: 653. Myeloma/Amyloidosis: Therapy, excluding Transplantation: Poster I

报告日期：Saturday, December 5, 2020

报告时间：7:00 AM-3:30 PM

地 点: Poster Hall (Virtual Meeting)

https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper140727.html

该报告为在中国开展的I期注册临床试验（LUMMICAR STUDY 1，NCT03975907）。本试验为单臂、开放、多中心研究，在北京朝阳医院、苏州大学附属第一医院、浙江大学医学院附属第一医院开展。截止2020年7月20日，共14例R/R MM受试者接受了CT053单次细胞输注，其中3例接受了1.0×108细胞输注，11例接受了1.5×108细胞输注。14例受试者的整体耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性（DLT），未发生≥3级CRS，未发生CRS相关脑病（CRES），未检测到抗药抗体（ADA）。受试者全部获得至少为PR的缓解，ORR为100%，细胞在体内扩增良好，CAR拷贝持续检出时间最长超过6个月。在ASH会议上主要研究者将进一步更新临床研究结果。

关于多发性骨髓瘤和科济生物BCMA CAR-T（CT053）

多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）有重大的未满足的医学需求。B细胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受体（CAR）基因工程修饰的T细胞，被认为是一种有望治愈多发性骨髓瘤的新手段。科济生物自主研发的全人抗BCMA CAR-T细胞（CT053）已经获得中国药品监督管理局（NMPA）、美国食品药品监督管理局（FDA）和加拿大卫生部临床试验许可，已获得FDA再生医学先进疗法（RMAT）和“孤儿药”资格认定，并被欧洲药监局（EMA）纳入优先药物（PRIME）计划及给予“孤儿药”批准意见。

参考文献：

[1]Siguo Hao，,Jie Jin,Songfu Jiang.et al.Two-Year Follow-up of Investigator-Initiated Phase 1 Trials of the Safety and Efficacy of Fully Human Anti-Bcma CAR T Cells (CT053) in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Blood (2020) 136 (Supplement 1): 27–28. https://doi.org/10.1182/blood-2020-140156

[2]Shaji K. Kumar,Rachid C. Baz,Robert Z. Orlowski.et al.Results from Lummicar-2: A Phase 1b/2 Study of Fully Human B-Cell Maturation Antigen-Specific CAR T Cells (CT053) in Patients with Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Blood (2020) 136 (Supplement 1): 28–29. https://doi.org/10.1182/blood-2020-139802.

[3]Wenming Chen, Chengcheng Fu, Zhen Cai.et al. Results from Lummicar-1: A Phase 1 Study of Fully Human B-Cell Maturation Antigen-Specific CAR T Cells (CT053) in Chinese Subjects with Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Blood (2020) 136 (Supplement 1): 49–50. https://doi.org/10.1182/blood-2020-140727

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